Julia gorni: Модель Julia Gorni — Москва

APARTMENTS VILLA JULIA (Хорватия/Остров Чиово) — отзывы, фото и сравнение цен

APARTMENTS VILLA JULIA (Хорватия/Остров Чиово) — отзывы, фото и сравнение цен — Tripadvisor

Зафиксируйте самую низкую цену с этих сайтов

Цены предоставляются нашими партнерами для одного номера с учетом разных правил заполняемости, предоставляемых объектом, и включают в себя среднюю стоимость номера за сутки и налоги и сборы, которые известны нашим партнерам. Подробную информацию можно получить на сайтах наших партнеров.

Полноразмерный просмотр

Показать все фотографии (5)5

Как поступающие нам платежи влияют на порядок отображения цен. Типы номеров могут отличаться.

О нас

Вы останавливались в отеле «Apartments Villa Julia»?

Отзывов об этом объекте пока нет.

Предложите поправки для улучшения показанных данных.Редактировать этот объект каталога

Услуги и удобства в отеле

Подходит для детей / семьи

Местоположение

Полноразмерный просмотр

50Рекомендуется добираться на машине

Оценка: 50 из 100

23ресторанав пределах 1 км

6развлеченийв пределах 1 км

Связаться

Kuzmica I, Округ Горни, Остров Чиово 21223 Хорватия

Как добраться

Split Airport4 кмПоказать все авиабилеты

Bol Airport42 кмПоказать все авиабилеты

Аренда автомобилейОкруг Горни: показать все автомобили в аренду

Рестораны рядом

Restaurant Mali Raj

685 отзывов

7 минИтальянская

Srdela

369 отзывов

5 минМорепродукты

Bistro Toc

225 отзывов

6 минМорепродукты

Leonardo

690 отзывов

5 минПицца

Развлечения рядом

Copacabana Beach

89 отзывов

9 минПляжи

Beach bar Vagabundo

20 отзывов

6 минБары и клубы

Artfusia Wine & Paint

1 отзыв

11 минХудожественные студии и гончарные мастерские

Church of St. Charles Borromeo

2 отзыва

8 минЦеркви и соборы

Показать все ближайшие развлечения

Сравните другие популярные отели

ДИАПАЗОН ЦЕН

85 € — 85 € (На основе среднего тарифа для стандартного номера)

МЕСТОПОЛОЖЕНИЕ

Хорватия

Далмация

Сплитско-Далматинская жупания

Остров Чиово

Округ Горни

Это страница Вашего объекта в каталоге Tripadvisor?

Вы являетесь владельцем или управляющим этого объекта? Зарегистрируйтесь бесплатно в качестве владельца объекта, чтобы отвечать на отзывы, обновлять свой профиль и выполнять многие другие действия.

Регистрация владельца объекта

Часто задаваемые вопросы об отеле Apartments Villa Julia

Какие популярные достопримечательности находятся недалеко от отеля Apartments Villa Julia?

Ближайшие достопримечательности: Copacabana Beach (0,7 км), Beach bar Vagabundo (0,5 км) и Artfusia Wine & Paint (0,9 км).

Показать все ближайшие достопримечательности.

Какие рестораны расположены недалеко от отеля Apartments Villa Julia?

Поблизости находятся следующие рестораны: Restaurant Mali Raj, Srdela и Bistro Toc.

Показать все ближайшие рестораны.

Есть ли исторические достопримечательности недалеко от отеля Apartments Villa Julia?

Многие путешественники посещают следующие исторические достопримечательности: Исторический город Трогир (2,5 км), The City Hall — Duke’s Palace (2,6 км) и Fortress Kamerlengo (2,6 км).

Показать все ближайшие достопримечательности.

mrcapric — ЖЖ

?

Baden-Baden 2022

mrcapric

6 ноября, 16:53

Наконец-то ковидобесие прошло и профессионалы из отрасли перестрахования снова собрались в Баден-Бадене на традиционные ежегодные встречи в октябре. Никаких масок и ограничений!

( Смотреть дальше…Свернуть )

Метки: 2022, autumn, baden-baden, germany, october 2022, reinsurance meetings, Баден-Баден, Германия, октябрь 2022, перестрахование

Последняя пляжная фотосессия этого лета: Lucy

mrcapric

22 августа, 2021

Последняя пляжная фотосессия этого лета. Нам повезло с погодой: был штиль (что необычно для побережья) и около 20 градусов тепла.

Модель: Lucy Hudačkova
Локация: Hastings, UK
Дата съёмки: 22.08.21

( Смотреть дальше/ click for more. ..Свернуть )

Метки: beach, hastings, lucy, photo session, Хастингс, август 2021, купальник, песчаник, пляж, скалы, фотосессия

Роуминг в Великобритании с латвийской сим-картой: последствия Брекзита (на 26.03.21)

mrcapric

26 марта, 2021

Брекзит добавил головной боли всем — в том числе, и путешествующим в Великобританию (ЮК) латвийцам. Несмотря на заключенное торговое соглашение, ЕС и ЮК не договорились о сохранении бесплатного роуминга «как дома», а лишь прописали, что «обе стороны будут побуждать операторов вводить прозрачные и разумные роуминговые тарифы». Учитывая значимость звонков в Великобританию из Латвии и частые поездки латвийцев к своим родственникам и друзьям, проживающих в Туманном Альбионе, я решил посмотреть, что мы имеем на 26 марта 2021 года.

( Читать дальше…Свернуть )

Метки: bite latvija, brexit, latvia, lmt, roaming, tele 2, uk, viesabonēšana, Брекзит, Великобритания, ЛМТ, Латвия, Туманный Альбион, мобильная связь, путешествие, роуминг

Второе гражданство для латвийцев, проживающих в Великобритании

mrcapric

14 марта, 2021

В связи с желанием многих соотечественников-граждан Латвии, постоянно проживающих в Соединённом Королевстве, получить второе гражданство с сохранением первого, рассмотрим основные моменты, связанные с этим. Сразу оговорюсь, что ниже речь идёт только о гражданах Латвии (неграждане ЛР – это отдельная тема для обсуждения).

( Читать дальше…Свернуть )

Метки: Великобритания, ЛР, Латвия, гражданство, двойное гражданство

Let It Snow (In London)!

mrcapric

24 января, 2021

Редкий лондонский снег, который был встречен с неописуемым восторгом. Снеговики лепились, как могли; дети, несмотря на локдаун, катались с горки. Моя подборка фоток.

( Смотреть дальше…Свернуть )

Метки: 100-400mm, 2021, greenwich, london, park, snow, snowman, winter, Гринвич, Лондон, зима, снег, снеговик, январь

Второй пенсионный уровень в Латвии: как не отдать свои накопления государству

mrcapric

29 сентября, 2020

Как известно, пенсионная система в Латвии состоит из трёх уровней: первый — это некая сумма взносов социального страхования, которая формирует основу вашей будущей пенсии; второй — это тоже часть взносов социального страхования, которую государство вкладывает в компанию по управлению пенсионным капиталом (выбранную вами) и которая, теоретически, должна «прирастать» процентами и служить дополнением к небольшой основной пенсии; ну и третий уровень — это ваши добровольные взносы в пенсионные фонды, которые по достижении 55 лет можно будет получать в виде прибавки к пенсии.

( Читать дальше…Свернуть )

Метки: 2-й пенсионный уровень, latvija.lv, Латвия, наследство, пенсия

Виза в Великобританию: приглашаем родственников с паспортом РФ/ негражданина из Латвии

mrcapric

13 сентября, 2020

Очень часто наши соотечественники сталкиваются с проблемой оформления визы в Великобританию для родственников с паспортом РФ (или негражданина (nepilsonis) Латвии), постоянно проживающих в Латвии.

Этот процесс, хоть и чуть сложнее обычного, но под силу большинству — и нет смысла платить турфирмам. Сразу оговорюсь, что данная статья не является юридической консультацией, а лишь изложением моего личного опыта в оформлении визы для мамы.

( Читать дальше…Свернуть )

Метки: latvija, nepilsonis, uzturēšanas atļauja, Великобритания, РФ, ЮК, виза, латвия, негражданин, приглашение

Baden-Baden 2018

mrcapric

28 октября, 2018

После нескольких лет перерыва я снова был в осеннем Баден-Бадене и специально отвёл один день перед конференцией на фото-прогулку.

( Смотреть дальше…Свернуть )

Метки: 2018, baden-baden, germany, october, Баден-Баден, Германия

Гражданство Великобритании: возвращаем себе имя, данное при рождении

mrcapric

28 октября, 2018

Получая гражданство Великобритании, некоторые задумываются о том, как им вернуть имя, данное при рождении и изменённое потом согласно правилам написания страны проживания. Более того, значение фамилий части «новограждан» из-за использования кодировки ICAO претерпевает дальнейшую трансформацию и в дополнение к чужеродным окончаниям некоторые буквы меняются, например, š на s. То есть, урождённый Шишкин, записанный «заботливой» Латвией в официальные документы как Šiškins, в британском паспорте становится «Siskins».  Пышкину повезло ещё меньше.

( Читать дальше…Свернуть )

Метки: Великобритания, Латвия, гражданство, двойное гражданство, имя, паспорт

• Предыдущие 10

Свяжитесь с нашей командой — Инвестируйте в Гамильтон

Norm Schleehahn

Директор по экономическому развитию
905-546-2424 доб. 2669

Контактный номер Schleehahn

Добро пожаловать на сайт investinhamilton.ca и на страницу команды Hamilton Economic Development.

Столько всего изменилось за последние пару лет, но и многое осталось прежним. Офис экономического развития Гамильтона по-прежнему готов помочь с любыми инвестиционными запросами, предоставить важные финансовые стимулы, приветствовать иностранных инвесторов и студентов и предоставить программы, чтобы помочь сообществу малого бизнеса Гамильтона расти и процветать. Хотя многие из наших услуг быстро возвращаются лично, тот факт, что стоимость разрешений на строительство в Гамильтоне превысила 2 миллиарда долларов в 2021 году в относительно виртуальной среде, поразительна. Большое спасибо нашему инвестиционному сообществу, которое не отклонилось от курса и продолжило свою экономическую деятельность и приверженность этому городу.

Вид кранов и растущих коммерческих площадей продемонстрировал, что даже в самые трудные времена компания Hamilton по-прежнему способна на великие дела.

Более того, у отдела экономического развития Гамильтона теперь есть план будущего нашей местной экономики, главным образом в рамках Плана действий по экономическому развитию на 2021–2025 годы (EDAP), который был утвержден в 2021 году. Этот документ служит планом для будущее экономики Гамильтона. EDAP определяет шесть приоритетов и 77 действий, которые помогут экономике Гамильтона восстановиться и двигаться вперед в течение следующих пяти лет. Документ также включает соображения экономического развития с точки зрения справедливости, разнообразия и интеграции (EDI) и изменения климата, чтобы экономический прогресс оставался как можно более справедливым и устойчивым в нашем сообществе.

В преддверии 2022 года вся команда экономического развития надеется продолжать служить деловому и инвестиционному сообществу Гамильтона, а также вносить свой вклад в прием новичков со всего мира в наш разнообразный и интересный город.

Рэй Кесслер

Директор по корпоративной недвижимости
905-546-2424 доб. 7019

Свяжитесь с Рэем Кесслером

Джуди Лэм

Менеджер, коммерческие районы и малый бизнес
905-546-2424 доб. 4178

Связаться с Джуди Лэм

Дженнифер Паттерсон

Менеджер по инвестициям и развитию сектора
905-546-2424 доб. 4475

Свяжитесь с Дженнифер Паттерсон

Крис Филлипс

Менеджер муниципального отдела землеустройства
905-546-2424 доб. 5304

Свяжитесь с Крисом Филипсом

Даран Сомас

Менеджер отдела корпоративной недвижимости
905-546-2424 доб. 7952

Свяжитесь с Дараном Сомасом

Брайан Моррис

Старший консультант по развитию бизнеса, инвестиции и торговля
905-546-2424 доб. 5602

Свяжитесь с Брайаном Моррисом

Кароль Мурильо

Старший консультант по развитию бизнеса, городское обновление и финансы, страхование и недвижимость
905-546-2424 доб. 7859

Связаться с Каролем Мурильо

Kristin Huigenbos

Координатор, бизнес-центр Hamilton
905-546-2424 доб. 4110

Связаться с Кристин Хуйгенбос

Карло Горни

Координатор программы стимулирования обновления городов
905-546-2424 доб. 2755

Свяжитесь с Карло Горни

Майкл Марини

Координатор отдела маркетинга
905-546-2424 доб. 1781
Мобильный телефон: 905-977-0883

Связаться с Майклом Марини

Фил Колдуэлл 

Старший менеджер проектов по обновлению городов
905-546-2424 доб. 2359

Связаться с Филом Колдуэллом

Sarah Wayland

Старший менеджер проекта, Совет иммиграционного партнерства Гамильтона (HIPC)
905-546-2424 доб. 7565

Связаться с Сарой Вейланд

Асмаа Аль-Хашими

Консультант по развитию бизнеса, ИКТ/цифровые медиа и медико-биологические науки
905-546-2424 доб. 4222

Связаться с Asmaa Al-Hashimi

Tyson McMann

Консультант по развитию бизнеса, производство продуктов питания и напитков в сельском хозяйстве
905-546-2424 доб. 5780

Свяжитесь с Тайсоном Макманном

Alfonso Principato

Консультант по развитию бизнеса, передовое производство
905-546-2424 доб. 5363

Свяжитесь с Альфонсо Принципато

Сью Римак

Консультант по развитию бизнеса, движение товаров
905-546-2424 доб. 1011

Связаться со Сью Римак

Дебби Спенс

Консультант по развитию бизнеса, Creative Industries
905-546-2424 доб. 3049

Свяжитесь с Дебби Спенс

Мохаммад Араф

Сотрудник программы
905-546-2424 доб. 4359

Свяжитесь с Мохаммадом Арафом

Кристина Гайслер

Специалист по развитию бизнеса и BIA
905-546-2424 доб. 2632

Свяжитесь с Кристиной Гайслер

Адам Дюррант

Аналитик по развитию бизнеса
905-546-2424 доб. 4486
Мобильный: 365-323-0672

Связаться с Адамом Дюррантом

Стефа Соколовски

Специалист по экономическому развитию и исследованиям
905-546-2424 доб. 2363

Связаться с Адамом Дюррантом

Наташа Эрнандес

Специалист по связям с общественностью
905-546-2424 доб. 4882

Связаться с Наташей Эрнандес

Тэмми Хванг

Сотрудник по развитию бизнеса, Global Hamilton
905-546-2424 доб. 2786

Связаться с Тэмми Хван

Наш сайт использует файлы cookie. Просматривая веб-сайт Invest In Hamilton, вы соглашаетесь на использование этих файлов cookie. Если вы предпочитаете не устанавливать файлы cookie, измените настройки своего браузера. ACCEPT X

Безопасность и эффективность рисдиплама для приема один раз в сутки при спинальной мышечной атрофии 2-го и неамбулаторного типа 3 (SUNFISH, часть 2): фаза 3, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование

Комментарий

. 2022 янв; 21(1):42-52.

doi: 10.1016/S1474-4422(21)00367-7.

Эудженио Меркури
¹
, Николас Деконинк
²
, Елена С Маццоне
³
, Андрес Насименто
⁴
, Марьям Оскуи
⁵
, Кайоко Сайто
⁶
, Кэрол Вюйеро
⁷
, Джованни Баранелло
⁸
, Одиль Беспфлюг-Танги
⁹
, Натали Гоэманс
¹⁰
, Янбернд Киршнер
¹¹
, Анна Костера-Прущик
¹²
, Лоран Серве
¹³
, Марианна Гербер
¹⁴
, Ксения Горни
¹⁴
, Омар Хваджа
¹⁵
, Хайдемари Клецль
¹⁴
, Рената С Скалько
¹⁴
, Ханна Стонтон
¹⁶
, Вай Инь Юнг
¹⁶
, Кармен Мартин
¹⁶
, Пауло Фонтура
¹⁴
, Джон В. День
¹⁷
, Исследовательская группа SUNFISH

Сотрудники,

Принадлежности

• PMID:

  34942136

• DOI:

  10.1016/С1474-4422(21)00367-7

Комментарий

Eugenio Mercuri et al.

Ланцет Нейрол.

2022 янв.

. 2022 янв; 21(1):42-52.

doi: 10.1016/S1474-4422(21)00367-7.

• PMID:

  34942136

• DOI:

  10.1016/С1474-4422(21)00367-7

Абстрактный

Фон:

Рисдиплам представляет собой низкомолекулярный препарат для перорального применения, одобренный для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией, с одобрением для использования у пациентов со спинальной мышечной атрофией 2-го и 3-го типов на основании неопубликованных данных. Препарат модифицирует сплайсинг пре-мРНК гена SMN2 для увеличения производства функциональных SMN. Мы стремились исследовать безопасность и эффективность рисдиплама у пациентов со спинальной мышечной атрофией 2-го или неходячего типа 3.

Методы:

В этой фазе 3, рандомизированном, двойном слепом, плацебо-контролируемом исследовании, пациенты в возрасте от 2 до 25 лет с подтвержденной 5q аутосомно-рецессивной спинальной мышечной атрофией типа 2 или типа 3 были набраны из 42 больниц в 14 странах Европы, Северной Америки, Южной и Южной Америки. Америки и Азии. Участники имели право на участие, если они не могли передвигаться, могли сидеть самостоятельно и набрали не менее 2 баллов по вступительному пункту A пересмотренного модуля верхних конечностей. Пациенты были стратифицированы по возрасту и рандомизированы (2:1) для ежедневного перорального приема рисдиплама в дозе 5,00 мг (для лиц с массой тела ≥20 кг) или 0,25 мг/кг (для лиц с массой тела <20 кг). ) или ежедневное пероральное плацебо (соответствует рисдипламу по цвету и вкусу). Рандомизация проводилась путем рандомизации перестановочных блоков с помощью компьютеризированной системы, управляемой сторонней стороной. Пациенты, исследователи и все лица, непосредственно контактировавшие с пациентами, были замаскированы для назначения лечения. Первичной конечной точкой было изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла оценки моторной функции из 32 пунктов на 12-м месяце. первичный анализ эффективности. В анализ безопасности были включены лица, получившие хотя бы одну дозу рисдиплама или плацебо. SUNFISH зарегистрирован на сайте ClinicalTrials.gov, NCT029.08685. Набор закрыт; исследование продолжается.

Результаты:

В период с 9 октября 2017 г. по 4 сентября 2018 г. 180 пациентов были случайным образом распределены для получения рисдиплама (n=120) или плацебо (n=60). Для анализа первичной конечной точки были включены 115 пациентов из группы рисдиплама и 59 пациентов из группы плацебо. На 12-м месяце среднее изменение по методу наименьших квадратов по сравнению с исходным уровнем в измерении двигательной функции из 32 пунктов составило 1,36 (95% ДИ от 0,61 до 2,11) в группе рисдиплама и -0,19.(от -1,22 до 0,84) в группе плацебо с разницей в лечении 1,55 (от 0,30 до 2,81, p=0,016) в пользу рисдиплама. В анализы безопасности были включены 120 пациентов, получавших рисдиплам, и 60 пациентов, получавших плацебо. Побочные явления, о которых сообщалось по крайней мере на 5 % больше пациентов, получавших рисдиплам, чем у получавших плацебо, включали пирексию (25 [21 %] из 120 пациентов, получавших рисдиплам, по сравнению с 10 [17 %] из 60 пациентов, получавших плацебо), диарею ( 20 [17%] против пяти [8%]), сыпь (20 [17%] против одного [2%]), язвы во рту и афтозные язвы (восемь [7%] против 0), инфекции мочевыводящих путей (восемь [7%] ] против 0) и артралгии (шесть [5%] против 0). Частота серьезных нежелательных явлений была одинаковой между группами лечения (24 [20%] из 120 пациентов в группе рисдиплама; 11 [18%] из 60 пациентов в группе плацебо), за исключением пневмонии (9 [8%]). в группе рисдиплама; один [2%] в группе плацебо).

Интерпретация:

Рисдиплам приводил к значительному улучшению двигательной функции по сравнению с плацебо у пациентов в возрасте 2-25 лет со спинальной мышечной атрофией 2-го или неамбулаторного типа 3. Наш предварительный анализ подгрупп показал, что двигательная функция в целом улучшилась у молодых людей и стабилизировалась у пожилых людей, что требует подтверждения в дальнейших исследованиях. SUNFISH, часть 2, продолжается и предоставит дополнительные доказательства долгосрочной безопасности и эффективности рисдиплама.

Финансирование:

Ф Хоффманн-Ля Рош.

Copyright © 2022 Elsevier Ltd. Все права защищены.

Заявление о конфликте интересов

gov/pub-one»> Декларация интересов EM получает вознаграждение за работу в научно-консультативных советах; гонорар от F Hoffmann-La Roche, Biogen, AveXis/Novartis, Scholar Rock и Cytokinetics; и гранты от Biogen на время проведения исследования. Н.Д. работал в научных консультативных советах фармацевтических компаний F Hoffmann-La Roche и Novartis; он получил личные гонорары от Biogen за поддержку конгресса и поездки. ESM сообщает, что она работала в консультативных советах компаний Biogen и Scholar Rock. В качестве независимого подрядчика она получала гонорары за консультационные услуги, поддержку командировок и гонорары спикеров от компаний F Hoffmann-La Roche, Biogen, AveXis и Scholar Rock. AN получала гонорары за работу в научных консультативных советах и ​​гонорары докладчиков от F Hoffmann-La Roche. MO сообщает о грантах от F Hoffmann-La Roche во время проведения исследования и получил гранты в качестве исследователя клинических испытаний от Biogen. KS сообщает о грантах от F Hoffman-La Roche/Chugai Pharmaceutical во время проведения исследования и грантах от Biogen Japan и оплате лекций от Novartis Pharmaceuticals, помимо представленной работы. CV сообщает о личных гонорарах и финансовой поддержке своего учреждения от F Hoffmann-La Roche за деятельность, выходящую за рамки представленной работы. Великобритания получила гонорары за консультационные услуги и гонорары спикеров от F Hoffmann-La Roche и AveXis, а также гонорары спикеров от PTC Therapeutics. NG сообщает о сборах за работу в консультативных советах и ​​презентации на симпозиумах от F Hoffmann-La Roche, Biogen и AveXis. JK получил гранты или контракты от Novartis Gene Therapies и Biogen. Он получил гонорары за консультации и выступления от F Hoffmann La Roche, Biogen и Novartis Gene Therapies, а также гонорары за консультации от Scholar Rock. AK-P сообщает, что она получила грант на институциональную поддержку от Biogen; участие в научных консультативных советах и ​​получение гонораров спикеров от компаний Biogen, F Hoffmann-La Roche, Novartis и PTC Therapeutics; и получение личных гонораров от Biogen и F Hoffmann-La Roche за поддержку поездки. LS получил гранты и личные гонорары от F Hoffman-La Roche, Biogen и AveXis/Novartis Gene Therapy, а также личные гонорары от Cytokinetics, помимо представленной работы. OK сообщает, что ранее он был сотрудником и акционером F Hoffmann-La Roche во время представленной работы и что теперь он занимает должность почетного главного врача в Фонде спинальной мышечной атрофии. JWD получала гонорары за участие в научных консультативных советах от компаний Biogen, Novartis, Sarepta и Avidity; получил плату за консультационные услуги от Affinia Therapeutics и Shift Therapeutics для терапевтической платформы; и получил грантовую поддержку для клинических испытаний от F Hoffman-La Roche, Biogen, Novartis Gene Therapies, Cytokinetics, Scholar Rock и Sarepta. CM, PF, MG, KG, HK, HS, RSS и WYY сообщают, что они в настоящее время являются сотрудниками и акционерами F Hoffmann-La Roche. ОБ-Т заявила об отсутствии конкурирующих интересов.

Комментировать

Похожие статьи

• Безопасность и эффективность рисдиплама у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа (FIREFISH, часть 2): вторичный анализ открытого исследования.

  Массон Р., Мазуркевич-Белдзиньска М., Роуз К., Серве Л., Сюн Х., Занотели Э., Баранелло Г., Бруно С., Дэй Дж. В., Деконинк Н., Кляйн А., Меркури Э., Влодавец Д., Ван Ю., Додман А., Эль -Хайри М., Горни К., Джабер Б., Клецл Х., Гаки Э., Фонтура П., Даррас Б.Т.; Исследовательская группа FIREFISH.
  Массон Р. и др.
  Ланцет Нейрол. 2022 Декабрь;21(12):1110-1119. doi: 10.1016/S1474-4422(22)00339-8. Epub 2022 14 октября.
  Ланцет Нейрол. 2022.

  PMID: 36244364

• Рисдиплам при спинальной мышечной атрофии 1 типа.

  Баранелло Г., Даррас Б.Т., Дэй Дж.В., Деконинк Н., Кляйн А., Массон Р., Меркури Э., Роуз К., Эль-Хайри М., Гербер М., Горни К., Хваджа О., Клецл Х., Скалько Р.С., Сибрук Т., Фонтура П, Серве Л; Рабочая группа FIREFISH.
  Баранелло Г. и др.
  N Engl J Med. 2021 11 марта; 384(10):915-923. дои: 10.1056/NEJMoa2009965. Epub 2021 24 февраля.
  N Engl J Med. 2021.

  PMID: 33626251

  Клиническое испытание.

• Младенцы со спинальной мышечной атрофией 1-го типа, получавшие рисдиплам, по сравнению с контрольной группой в прошлом.

  Даррас Б.Т., Массон Р., Мазуркевич-Белдзиньска М., Роуз К., Сюн Х., Занотели Э., Баранелло Г., Бруно С., Влодавец Д., Ван Ю., Эль-Хайри М., Гербер М., Горни К., Хваджа О., Клецль Х. , Scalco RS, Fontoura P, Servais L; Рабочая группа FIREFISH.
  Даррас Б.Т. и др.
  N Engl J Med. 2021 июл 29;385(5):427-435. дои: 10.1056/NEJMoa2102047.
  N Engl J Med. 2021.

  PMID: 34320287

• Безопасность и эффективность олезоксима у пациентов со спинальной мышечной атрофией 2-го или неамбулаторного типа 3: рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование 2 фазы.

  Бертини Э., Дессо Э., Меркури Э., Мунтони Ф., Киршнер Дж., Рейд С., Лусаковска А., Коми Г.П., Кюссе Дж.М., Абитболь Дж.Л., Шеррер Б., Дюкрей П.С., Бухбьерг Дж., Вианна Э., ван дер Поль В.Л., Вюйлеро С, Блаттлер Т., Фонтура П.; Исследователи фазы 2 исследования Olesoxime SMA.
  Бертини Э. и др.
  Ланцет Нейрол. 2017 июль; 16 (7): 513-522. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30085-6. Epub 2017 28 апр.
  Ланцет Нейрол. 2017.

  PMID: 28460889Клиническое испытание.

• Рисдиплам: обзор спинальной мышечной атрофии.

  Пайк Дж.
  Пайк Дж.
  Препараты ЦНС. 2022 Апрель; 36 (4): 401-410. doi: 10.1007/s40263-022-00910-8. Epub 2022 13 марта.
  Препараты ЦНС. 2022.

  PMID: 35284988

  Обзор.

Посмотреть все похожие статьи

Цитируется

• Рисдиплам при спинальной мышечной атрофии.

  [Нет авторов в списке]
  [Нет авторов в списке]
  Aust Prescr. 2022 авг; 45(4):142-143. doi: 10.18773/austprescr.2022.041. Epub 2022 7 июля.
  Aust Prescr. 2022.

  PMID: 36110169
  Бесплатная статья ЧВК.

  Обзор.

  Аннотация недоступна.

• Фармакотерапия спинальной мышечной атрофии у младенцев и детей: обзор одобренных и экспериментальных методов лечения.

  Чирибога, Калифорния.
  Чирибога, Калифорния.
  Педиатрические препараты. 2022 ноябрь; 24 (6): 585-602. doi: 10.1007/s40272-022-00529-8. Epub 2022 27 августа.
  Педиатрические препараты. 2022.

  PMID: 36028610

  Обзор.

• Спинальная мышечная атрофия.

  Меркури Э., Самнер С.Дж., Мунтони Ф., Даррас Б.Т., Финкель Р.С.
  Меркури Э. и др.
  Праймеры Nat Rev Dis. 2022 4 августа; 8 (1): 52. doi: 10.1038/s41572-022-00380-8.
  Праймеры Nat Rev Dis. 2022.

  PMID: 35927425

  Обзор.

• Терапия, модифицирующая заболевание, для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (5q SMA): обновленная информация о новых доказательствах.

  Хьяртарсон Х.Т., Натхорст-Бёёс К., Сейерсен Т.
  Хьяртарсон ХТ и соавт.
  Препарат Des Devel Ther. 2022 16 июня; 16:1865-1883. doi: 10.2147/DDDT.S214174. Электронная коллекция 2022.
  Препарат Des Devel Ther. 2022.

  PMID: 35734367
  Бесплатная статья ЧВК.

  Обзор.

• Лечение СМА: мы уже на месте?

  Рейли А., Чехаде Л., Котари Р.
  Рейли А. и др.
  Джин Тер. 2022 г., 26 мая. doi: 10.1038/s41434-022-00349-y. Онлайн перед печатью.